10ο Παγκόσμιο Αιματολογικό Συνέδριο,
Πάτρα, 6-9 Μαΐου 2009
( 20/05/09 )

<<< Προηγούμενη σελίδα



Νέο φάρμακο παρατείνει σημαντικά την επιβίωση και βελτιώνει την ποιότητα ζωής των ασθενών με Μυελοδυσπλαστικά Σύνδρομα υψηλότερου κινδύνου και οξεία λευχαιμία.
Η επιγενετική θεραπεία ελέγχει την έκφραση των γονιδίων μας και καθιστά δυνατή μια νέα αρχή στα Μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα.

Η αζακιτιδίνη ή Vidaza,όπως είναι η εμπορική ονομασία του φαρμάκου, σύμφωνα με 3 μελέτες και κυρίως με την τελευταία, που δημοσιεύτηκε στο περιοδικό Lancet, Oncology ήταν αποτελεσματικότερη από τη συμβατική φροντίδα στην παράταση του χρόνου επιβίωσης ενώ ταυτόχρονα καθυστερεί την εξέλιξη της νόσου. Οι ασθενείς με Μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα ή οξεία λευχαιμία, που έλαβαν Vidaza, επέζησαν 24,5 μήνες κατά μέσο όρο, σε σύγκριση με 15 μήνες , που ήταν το αντίστοιχο διάστημα για τους ασθενείς που έλαβαν συμβατική φροντίδα. Επιπλέον στους ασθενείς που έλαβαν αζακιτιδίνη διπλασιάστηκε το 2-ετές ποσοστό επιβίωσης. Η επίδραση της αζακιτιδίνης ήταν παρόμοια και στις τρεις μελέτες. Έτσι η αζακιτιδίνη:
- Παρατείνει την επιβίωση
- Μειώνει τις μεταγγίσεις αίματος
- Διατηρεί ή βελτιώνει την Ποιότητα ζωής
- Αποκαθιστά τη φυσιολογική ανάπτυξη των κυττάρων του αίματος.

Η αζακιτιδίνη θεωρείται ότι δρα μεταβάλλοντας τον τρόπο με τον οποίο το κύτταρο ενεργοποιεί και απενεργοποιεί τα γονίδια παρεμβαίνοντας στην παραγωγή νέου RNA και DNA. Οι δράσεις αυτές πιστεύεται ότι διορθώνουν τα προβλήματα ωρίμανσης και ανάπτυξης των νέων αιμοσφαιρίων του μυελού των οστών, που προκαλούν τις μυελοδυσπλαστικές διαταραχές, καθώς και ότι εξοντώνουν τα καρκινικά κύτταρα στη λευχαιμία.
Τα μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα (ΜΔΣ) είναι μια αυξανόμενη διαγνωσμένη κακοήθεια του αίματος , που επηρεάζει κυρίως τους ηλικιωμένους. Υπολογίζονται περίπου 300.000 περιστατικά παγκόσμια με ετήσια συχνότητα εμφάνισης 2-12 κρούσματα ανά 100.000 άτομα. Ο αριθμός αυξάνει για άτομα άνω των 70 ετών και φτάνει τους 15-50 ανά 100.000 άτομα. Δυστυχώς, η συχνότητα εμφάνισης των ΜΔΣ αναμένεται να αυξηθεί, σύμφωνα με την αύξηση του πληθυσμού που γηράσκει.Τα ΜΔΣ έχουν μεγαλύτερη επίπτωση στους άνδρες ( περίπου 60% των περιστατικών) αλλά πολύ σπάνια στα παιδιά. Από αυτούς 10-40% εξελίσσονται σε οξεία μυελογενή λευχαιμία. Τα αίτια που προκαλούν τα ΜΔΣ και την οξεία μυελογενή λευχαιμία είναι κυρίως η προηγούμενη έκθεση των ασθενών σε ακτινο-χημειοθεραπεία, σε ιονίζουσα ακτινοβολία , σε προηγούμενη θεραπεία για καρκίνο και σε βενζόλιο. Οι σπάνιες περιπτώσεις εμφάνισης στα παιδιά οφείλονται σε γενετικούς παράγοντες π.χ. σύνδρομο Down. H ακριβής διάγνωση αποτελεί σημαντικό παράγοντα για την εξασφάλιση της ιδανικής θεραπείας, ενώ η μεταμόσχευση αρχέγονων κυττάρων είναι η μόνη θεραπεία ίασης μετά από εντατική χημειοθεραπεία.
Επιπλέον, θα αναφερθούν και σε μια καινούργια θεραπευτική προσέγγιση την επιγενετική θεραπεία , που ελέγχει την έκφραση των γονιδίων μας. Μέχρι σήμερα ,οι ερευνητές εστιάζουν την προσοχή τους στα γονίδια και την κληρονομικότητα προκειμένου να εντοπίσουν τον τρόπο εμφάνισης σοβαρών νόσων, όπως ο καρκίνος. Η επιστήμη της επιγενετικής επικεντρώνεται στη μελέτη των αλλαγών της γονιδιακής έκφρασης και στις μοριακές τροποποιήσεις, που υπαγορεύουν στα κύτταρά μας πώς να συμπεριφερθούν. Πλέον, οι επιστήμονες συνειδητοποιούν ότι όταν αυτά τα επιγενετικά σημάδια αναστατώνονται, αναγκάζοντας ένα γονίδιο να γίνει ενεργό ή σιωπηλό, τότε ένα υγιές κύτταρο θα μπορούσε να ασθενήσει. Οι ανακαλύψεις αυτές ανοίγουν νέους δρόμους, ιδιαίτερα για την κατανόηση ασθενειών, όπως ο καρκίνος, ο διαβήτης και η σχιζοφρένεια. Όπως και οι γενετικές μεταλλάξεις, οι επιγενετικές αλλαγές μεταβιβάζονται από τη μία γενιά κυττάρων στην επόμενη. Όμως, σε αντίθεση με τις πρώτες, οι δεύτερες είναι αντιστρεπτές, και αυτό τις καθιστά στόχους για τους κατασκευαστές φαρμάκων. Έτσι, αντί να εξολοθρεύονται τα κύτταρα που έχουν εξελιχθεί σε καρκινικά μέσω επιγενετικών τροποποιήσεων, θα είναι δυνατόν με θεραπείες οι οποίες διορθώνουν αυτές τις αλλαγές να αποκαθίστανται οι φυσιολογικές λειτουργίες των κυττάρων. Η αζακιτιδίνη είναι μια από τις προαναφερόμενες θεραπείες.Η επιτυχημένη θεραπευτική αγωγή για το μυελοδυσπλαστικό σύνδρομο δίνει ελπίδες για την αντιμετώπιση και άλλων τύπων καρκίνων. Η κατανόηση των επιγενετικών αλλαγών μπορεί να αποκαλύψει πώς αναπτύσσονται οι όγκοι και γίνονται κακοήθεις, ενώ θα μπορούσε να εξηγήσει τις διαφορές στην πρόγνωση των ασθενών. Αυτό στη συνέχεια θα επιτρέψει στους γιατρούς να στοχεύσουν καλύτερα στις θεραπείες για τον καρκίνο.

Πηγή: Δελτίο Τύπου, 8 Μαΐου 2009, Apr