Νέα δεδομένα για την αντιμετώπιση της χρόνιας αυτοάνοσης θρομβοπενικής πορφύρας:
το ROMIPLOSTIM μειώνει σημαντικά το ποσοστό ασθενών που υποβάλλονται σε σπληνεκτομή
και αυξάνει το ποσοστό των ασθενών που ανταποκρίνονται στη θεραπεία
σύμφωνα με πρόσφατη κλινική μελέτη ( 26/06/09 )

<<< Προηγούμενη σελίδα

Στο πλαίσιο του 14ου Συνεδρίου της Ευρωπαϊκής Εταιρίας Αιματολογίας (14th Congress of European Hematology Association-EHA), η εταιρία βιοτεχνολογίας Amgen ανακοίνωσε τα αποτελέσματα μίας πρόσφατης κλινικής μελέτης, η οποία συνέκρινε τη νέα θεραπεία Romiplostim με την καθιερωμένη θεραπευτική αγωγή για ενήλικες ασθενείς με χρόνια Αυτοάνοση (Ιδιοπαθή) Θρομβοπενική Πορφύρα [Immune Thrombocytopenic Purpura - (ITP)]. Η ITP είναι μία χρόνια και δυνητικά σοβαρή αυτοάνοση αιματολογική διαταραχή, η οποία χαρακτηρίζεται από μειωμένο αριθμό αιμοπεταλίων στο αίμα (θρομβοπενία). Ειδικότερα, σε ασθενείς με ITP, τα αιμοπετάλια, (θρομβοκύτταρα) -τα οποία αναστέλλουν την αιμορραγία διαδραματίζοντας κεντρικό ρόλο στη διαδικασία πήξης του αίματος- καταστρέφονται από το ανοσοποιητικό σύστημα του ασθενούς. Ο χαμηλός αριθμός αιμοπεταλίων αφήνει τους ασθενείς εκτεθειμένους σε αιφνίδιες αιμορραγικές εκδηλώσεις. Ο κίνδυνος εμφάνισης ενός σοβαρού αιμορραγικού επεισοδίου αυξάνεται όταν ο αριθμός των αιμοπεταλίων πέσει κάτω από τις 30,000 ανά μικρολίτρο αίματος, δεδομένου ότι ο φυσιολογικός αριθμός αιμοπεταλίων στον άνθρωπο κυμαίνεται μεταξύ 150,000 και 400,000 ανά μικρολίτρο αίματος. Η καινοτομία του Romiplostim, στην αντιμετώπιση της ΙΤΡ, έγκειται στη στοχευμένη δράση του ως προς την αύξηση της παραγωγής των αιμοπεταλίων και τη διατήρησή τους σε επιθυμητό επίπεδο. Το Romiplostim παρουσιάζει υψηλή αποτελεσματικότητα, σύμφωνα με τις μελέτες έγκρισης του φαρμάκου, δεδομένου ότι το 83% των ασθενών που έλαβαν την εν λόγω θεραπεία αύξησε και διατήρησε τον αριθμό των αιμοπεταλίων. Στα ανωτέρω κλινικά οφέλη προστίθεται πλέον ένα νέο κλινικό εύρημα για την αποτελεσματικότητα του Romiplostim, όπως ανακοινώθηκε στο συνέδριο της ΕΗΑ στις 9 Ιουνίου. Ειδικότερα, στο πλαίσιο της νέας κλινικής μελέτης -στην οποία συμμετείχαν συνολικά 234 ασθενείς- εκτιμήθηκε η ασφάλεια και αποτελεσματικότητα του Romiplostim σε σχέση με την καθιερωμένη θεραπευτική αγωγή για ενήλικες ασθενείς με χρόνια ΙΤΡ, οι οποίοι δεν είχαν υποβληθεί σε σπληνεκτομή.
Tα αποτελέσματα της κλινικής μελέτης κατέδειξαν τα ακόλουθα:
- Το Romiplostim μειώνει σημαντικά το ποσοστό ασθενών που υποβάλλονται σε σπληνεκτομή. Μόλις το 8% (13/157) των ασθενών που έλαβαν θεραπεία με Romiplostim υποβλήθηκε σε σπληνεκτομή ή διέκοψε τη συμμετοχή του στη μελέτη έναντι ποσοστού 35% (27/77) για τους ασθενείς που έλαβαν την καθιερωμένη θεραπευτική αγωγή.
- Το Romiplostim αυξάνει το ποσοστό των ασθενών που ανταποκρίνονται στη θεραπεία. Το 27% (21/77)  των ασθενών που έλαβε την καθιερωμένη θεραπευτική αγωγή απέτυχε στη θεραπεία ή διέκοψε τη συμμετοχή στη μελέτη, ενώ το αντίστοιχο ποσοστό για τους ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με Romiplostim  διαμορφώθηκε στο 12% (19/157).
- Tο Romiplostim παρουσιάζει συγκρίσιμο προφίλ ασφάλειας με την καθιερωμένη θεραπευτική αγωγή.

Σύμφωνα με δηλώσεις του Dr. Mathias Rummel, Διευθυντή του Τμήματος Αιματολογίας στο Νοσοκομείο του Πανεπιστημίου Justus-Liebig, στο Γκίμπεν της Γερμανίας «Σε αυτή τη μελέτη, οι ασθενείς οι οποίοι έλαβαν θεραπεία με Romiplostim απεκόμισαν σημαντικά κλινικά οφέλη, συμπεριλαμβανομένης της μείωσης των αιμορραγικών επεισοδίων σε σχέση με την καθιερωμένη θεραπευτική αγωγή. Το Romiplostim αποτελεί μία μοναδική θεραπευτική επιλογή, η οποία μπορεί να μας βοηθήσει να διαχειριστούμε καλύτερα τις περιπτώσεις ασθενών με χρόνια ITP. To Romiplostim καλύπτει μια ιατρική ανάγκη, η οποία μέχρι σήμερα δεν είχε ικανοποιηθεί, δεδομένου ότι συμβάλλει στην αύξηση της παραγωγής των αιμοπεταλίων και εμποδίζει την καταστολή του ανοσοποιητικού συστήματος».
Το Romiplostim αποτελεί στη χώρα μας την πρώτη και μοναδική εγκεκριμένη στοχευμένη θεραπεία, η οποία προάγει την παραγωγή αιμοπεταλίων για την αντιμετώπιση της χρόνιας ITP. Διαθέσιμο πλέον και στη χώρα μας από το Μάιο 2009, το Romiplostim ενδείκνυται για ενήλικες ασθενείς με χρόνια ITP, οι οποίοι έχουν υποβληθεί σε σπληνεκτομή και είναι ανθεκτικοί σε άλλες θεραπείες (π.χ. κορτικοστεροειδή, ανοσοσφαιρίνες). Επιπλέον, το Romiplostim μπορεί να θεωρηθεί ως θεραπεία δεύτερης γραμμής για ενήλικες ασθενείς που δεν έχουν υποβληθεί σε σπληνεκτομή, στις περιπτώσεις που αντενδείκνυται η χειρουργική επέμβαση.
Οι καθιερωμένες θεραπευτικές αγωγές (πχ κορτικοστεροειδή, ανοσοσφαιρίνες) έχουν περιορισμένη εφαρμογή εξ' αιτίας της χαμηλής ανοχής των ασθενών ή της παροδικότητας των επιδράσεών τους. Η σπληνεκτομή  αποτελεί επίσης μία επιλογή για τους ασθενείς με χρόνια ITP, χωρίς ωστόσο να είναι αποτελεσματική σε όλες τις περιπτώσεις, ενώ οι ασθενείς εκτίθενται βραχυπρόθεσμα ή μακροπρόθεσμα σε κίνδυνο σοβαρών λοιμώξεων.

- Σχετικά με τη Μελέτη
Την καθιερωμένη θεραπευτική αγωγή υπέδειξε ο υπεύθυνος για τη διεξαγωγή της μελέτης ερευνητής, σύμφωνα με τις καθιερωμένες στην κλινική πράξη θεραπείες ή θεραπευτικές κατευθυντήριες οδηγίες. Οι μοναδικές θεραπείες που αποκλείστηκαν από τη μελέτη ήταν οι υπό έρευνα θεραπευτικοί παράγοντες (εκτός από τη ριτουξιμάμπη) ή άλλοι θρομβοποιητικοί παράγοντες.Ως αποτυχία θεραπείας ορίστηκαν: αριθμός αιμοπεταλίων μικρότερος ή ίσος των 20,000 αιμοπεταλίων ανά μικρολίτρο αίματος για τέσσερις συνεχείς εβδομάδες υπό θεραπεία στη μέγιστη προτεινόμενη δόση, τα σοβαρά αιμορραγικά επεισόδια, και/ή η αλλαγή θεραπείας εξαιτίας μη ανεκτών ανεπιθύμητων ενεργειών ή αιμορραγιών. Οι ασθενείς, οι οποίοι οδηγήθηκαν σε σπληνεκτομή είτε εξ αιτίας μη ανεκτών ανεπιθύμητων ενεργειών είτε εξ αιτίας αιμορραγιών καταγράφηκαν τόσο στις περιπτώσεις που αφορούσαν την αποτυχία θεραπείας όσο και στις περιπτώσεις των ασθενών που υποβλήθηκαν σε σπληνεκτομή.
Η ανάλυση για την ασφάλεια περιλάμβανε το σύνολο των ασθενών στους οποίους χορηγήθηκε μία ή περισσότερες δόσεις Romiplostim ή η καθιερωμένη ιατρική θεραπεία για την ITP.

- Σχετικά με την ITP
Η Αυτοάνοση Θρομβοπενική Πορφύρα (ITP) εμφανίζεται όταν τα κύτταρα του ανοσοποιητικού συστήματος, τα οποία ονομάζονται λεμφοκύτταρα, παράγουν αντισώματα ενάντια στα αιμοπετάλια προκαλώντας την καταστροφή των αιμοπεταλίων στο σπλήνα και άλλα όργανα. Ωστόσο, σύμφωνα με πρόσφατα στοιχεία, η χαμηλή συγκέντρωση αιμοπεταλίων στο αίμα μπορεί επίσης να προκαλείται από την αδυναμία του ανθρώπινου οργανισμού να παράγει επαρκή αριθμό αιμοπεταλίων. Επομένως, αυξάνοντας τον ρυθμό παραγωγής αιμοπεταλίων μπορεί να αντισταθμιστεί ο χαμηλός αριθμός αιμοπεταλίων που σχετίζεται με την ITP. Η νόσος αφορά τόσο στα παιδιά όσο και στους ενήλικες, με διαφορετική, ωστόσο, μορφή. Στα παιδιά παρατηρείται, κατά κανόνα, η οξεία μορφή που διαρκεί περίπου έως έξι μήνες. Στους ενήλικες αντίθετα, επικρατεί κυρίως η χρόνια ITP και η μέση ηλικία εμφάνισης της νόσου είναι τα 56 έτη. Σήμερα, ο αριθμός των ασθενών με χρόνια ITP υπό θεραπεία στην Ευρώπη και Αμερική υπολογίζεται σε 140,000, ενώ στους ενήλικες η ITP προσβάλλει το διπλάσιο αριθμό γυναικών σε σχέση με αυτό των ανδρών.

- Σχετικά με το Romiplostim
Το Romiplostim, είναι ένα πεπτιδικό αντίσωμα (peptibody), το οποίο ανήκει στην κατηγορία των πεπτιδίων που μιμούνται την θρομβοποιητίνη (TPO), μία φυσική πρωτεΐνη του οργανισμού. Το Romiplostim περιέχει ένα ενεργό πεπτιδικό συστατικό που ενεργοποιεί τον υποδοχέα της θρομβοποιητίνης, ο οποίος είναι απαραίτητος για την ανάπτυξη και ωρίμανση των κυττάρων του μυελού των οστών (μεγακαρυοκύτταρα) και διαδραματίζει σημαντικό ρόλο στην παραγωγή αιμοπεταλίων.
Το Romiplostim αποτελεί την πρώτη εγκεκριμένη θεραπεία που αυξάνει την παραγωγή των αιμοπεταλίων, η οποία έλαβε έγκριση για τη θεραπεία της ITP από τις ρυθμιστικές αρχές της Αυστραλίας, της Ευρωπαϊκής Ένωσης, του Καναδά και της Αμερικής. Η ITP έχει λάβει τον χαρακτηρισμό της «ορφανής» ασθένειας στην Αμερική (2003), την ΕΕ (2005) και την Ιαπωνία (2006). Το Romiplostim είναι η πρώτη στοχευμένη θεραπεία που αναπτύχθηκε αποκλειστικά για τη θεραπεία της Αυτοάνοσης Θρομβοπενικής Πορφύρας. Επίσης, ερευνάται η ενδεχόμενη χορήγησή της σε παιδιά με ITP, σε ασθενείς με Μυελοδυσπλαστικό Σύνδρομο (MDS), καθώς και για την αντιμετώπιση της θρομβοπενίας που οφείλεται στη χημειοθεραπεία σε ασθενείς με καρκίνο (CIT).   

- Πληροφορίες για την Amgen
Πρωτοπόρος στο χώρο της βιοτεχνολογίας και της έρευνας από το 1980, η Amgen αποτελεί μία από τις πρώτες βιοτεχνολογικές εταιρίες με σκοπό την ανακάλυψη και ανάπτυξη καινοτόμων φαρμάκων. Οι θεραπείες της Amgen αλλάζουν την ιατρική, βοηθώντας εκατομμύρια ανθρώπους σε ολόκληρο τον κόσμο στον αγώνα ενάντια στον καρκίνο, στις παθήσεις των νεφρών, στη θεραπεία ορισμένων μορφών αναιμίας και άλλων σοβαρών παθήσεων. Μέσα από ένα ισχυρό και ευρύ pipeline, η Amgen διατηρεί τη δέσμευσή της στην προαγωγή της επιστήμης με σκοπό τη σημαντική βελτίωση της ζωής των ατόμων. Για περισσότερες πληροφορίες σχετικά με τις καινοτόμες μεθόδους της επιστήμης της Amgen και τα πρωτοπόρα φάρμακα μπορείτε να επισκεφτείτε τη διεύθυνση www.amgen.com.

Πηγή: Δελτίο Τύπου, Αθήνα 22 Ιουνίου 2009, V+O Communication